289 traitements sont en cours de développement1, trois voies concentrant les espoirs: la thérapie génique, la thérapie cellulaire et l’édition génétique.
La thérapie génique utilise l’ancestrale technique du Cheval de Troie. Les médecins inoculent au patient un virus transportant un gène manquant. Le virus, qui a la particularité de ne pas causer de maladie, pénètre dans les cellules dont le gène se trouve alors complété. Des avancées importantes ont été par exemple faites par Spark et Biomarin dans le traitement de l’hémophilie et Avexis dans le traitement de l’amyotrophie spinale. Des progrès importants ont aussi été réalisés dans des maladies oculaires dégénératives, et la maladie de Duchenne.
Aujourd’hui, plus de cent traitements génétique contre le cancer sont en cours de développement. La thérapie cellulaire CAR T consiste par exemple à introduire en grand nombre des cellules T génétiquement reprogrammées pour attaquer les cellules cancéreuses. Ces cellules auront été auparavant extraites du patient par prise de sang – les cellules T constituent un sous-ensemble des globules blancs –, puis transformées et multipliées en laboratoire.
L’édition génétique consiste à découper très précisément une séquence ADN pour insérer une séquence plus approriée. Les possibilités sont plus étendues que celles de la thérapie génique. Cette dernière ne peut effectivement qu’insérer, et non pas oter. De plus, cette édition génétique pourrait traiter des maladies nécéssitant la modification de plusieurs gènes, ce que ne peuvent accomplir les technologies concurrentes. A ce stade, il s’agit toutefois d’une promesse. La technologie est récente et nous n’en sommes seulement qu’aux tests cliniques.
Pictet-Biotech détient plusieurs sociétés spécialisées en thérapie génique. Sarepta Therapeutics, notamment, a présenté ces derniers jours des données surprenantes sur la dystrophie musculaire de Limb-Girdle, qui entraîne une perte musculaire progressive et importante et qui reste aujourd’hui sans traitement.
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