L’exposition à la lutte contre les maladies orphelines a été portée à 24%3.
Les traitements contre les maladies orphelines bénéficient d’un statut d’enregistrement accéléré au-près de la FDA, d’aides fiscales pour motiver la recherche, ainsi que d’une meilleure protection et ex-clusivité des médicaments.
L'administration Trump devrait au final être favorable au secteur.
De plus, les progrès de la recherche génétique permettent d’élaborer de nouveaux traitements. Avexis, société spécialisée dans la thérapie génique, a ainsi obtenu d’excellents résultats contre l’atrophie musculaire spinale. Elle utilise des virus pour injecter les gènes manquants à l’intérieur des cellules. Alors que Biogen Idec n’arrivait à sauver qu’une portion mineure de patients avec un médicament classique et cher, Avexis a permis à tous les patients, lors des derniers tests, de rester en vie.
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