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Mars 2019

Médecine génétique: la vieille technique du Cheval de Troie

En février, Roche a offert 4,3 milliards de dollars pour l’acquisition de Spark Therapeutics1. La société cible développe une thérapie génique qui soigne l’hémophilie. L’an dernier, Novartis achetait Avexis pour un montant de 8,7 milliards de dollars1. Cette dernière finalise une thérapie génique visant à guérir les patients souffrant d’amyotrophie spinale, maladie héréditaire caractérisée par une faiblesse et une atrophie musculaire.

Avec la génétique, la médecine entre dans une nouvelle ère.

Scott Gottlieb, directeur de la FDA, la Food and Drug Administration, le souligne: «Ces concepts ne relèvent plus de la science-fiction, mais bien de la science réelle, où les cellules et les tissus peuvent être conçus pour produire des organes sains et fonctionnels afin de remplacer les organes malades, où de nouveaux gènes peuvent être introduits dans l'organisme pour combattre la maladie et où les cellules souches adultes peuvent remplacer les cellules qui sont perdues à la suite de blessures ou de maladies».

Aujourd’hui, cinq maladies sont traitées grâce à la médecine génétique. Dendreon a développé un vaccin contre le cancer de la prostate. Et il est désormais possible de traiter la maladie héréditaire de Leber, qui peut conduire jusqu’à la cécité totale.

Le potentiel est énorme. De nombreuses maladies jusque-là invaincues pourraient enfin trouver un adversaire à leur taille.
traitements génétiques en développement : nombre par maladie et par phase
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Source : America’s Biopharmaceutical Companies, “Medicines in development, 2018 Report”

289 traitements sont en cours de développement1, trois voies concentrant les espoirs: la thérapie génique, la thérapie cellulaire et l’édition génétique.

La thérapie génique utilise l’ancestrale technique du Cheval de Troie. Les médecins inoculent au patient un virus transportant un gène manquant. Le virus, qui a la particularité de ne pas causer de maladie, pénètre dans les cellules dont le gène se trouve alors complété. Des avancées importantes ont été par exemple faites par Spark et Biomarin dans le traitement de l’hémophilie et Avexis dans le traitement de l’amyotrophie spinale. Des progrès importants ont aussi été réalisés dans des maladies oculaires dégénératives, et la maladie de Duchenne.

Aujourd’hui, plus de cent traitements génétique contre le cancer sont en cours de développement. La thérapie cellulaire CAR T consiste par exemple à introduire en grand nombre des cellules T génétiquement reprogrammées pour attaquer les cellules cancéreuses. Ces cellules auront été auparavant extraites du patient par prise de sang – les cellules T constituent un sous-ensemble des globules blancs –, puis transformées et multipliées en laboratoire.

L’édition génétique consiste à découper très précisément une séquence ADN pour insérer une séquence plus approriée. Les possibilités sont plus étendues que celles de la thérapie génique. Cette dernière ne peut effectivement qu’insérer, et non pas oter. De plus, cette édition génétique pourrait traiter des maladies nécéssitant la modification de plusieurs gènes, ce que ne peuvent accomplir les technologies concurrentes. A ce stade, il s’agit toutefois d’une promesse. La technologie est récente et nous n’en sommes seulement qu’aux tests cliniques.